中国有独家授权ReNeuron细胞治疗

时间:2019-6-18 10:12:57 来源:视网膜坏死

4月26日,英国致力于细胞疗法的公司ReNeuronGroup宣布,该公司的人类视网膜先驱细胞(humanretinalprogenitorcell,hRPC)候选疗法一/二a期临床试验成果积极,其治疗视网膜色素病变(RetinitisPigmentosa,RP)的疗效显著。一/二a期临床试验显示,可使3位患者视敏度平均增加23个字母,远高于FDA定义的具疗效标准且至少能持续60天以上。该息使ReNeuron股价大涨%以上。视网膜色素病变(RP)是一种遗传性疾病,由于视网膜细胞受损而死亡,导致视力逐渐丧失。

ReNeuron的候选疗法已经获得欧洲与美国孤儿药资格,与FDA的快速审批(FastTrack)通道。

其一/二a期临床试验是一项开放性研究,目的为评估ReNeuron的hRPC疗法对晚期视网膜色素病变患者的安全性、耐受性和初步疗效。二a期临床试验则有部份使用冷冻保存的hRPC,招募尚具有一些视网膜功能的患者。

初步观察3名患者的数据,对其中一位进行天追踪,对另外两位进行60天追踪,ReNeuron发现,3位患者未治疗时,视敏度仅有5个字母,治疗后平均增加23个字母,远高于FDA定义的具疗效标准且至少能持续60天以上。

美国FDA在最新的视网膜疾病基因治疗指南中指出,患者只要比治疗前在ETDRS测量中提高15个字母,就被认为在临床上具有意义。视敏度提高23个字母相当于在ETDRS测量表上再多读4行字母,ETDRS测量表是一种用于在临床试验中测量视力的标准眼科检查表。

除这些客观测量外,三例受试者也均认为治疗后的眼睛有主观视力的改善。

该研究人员、南加州大学Keck医学院的教授PravinDugel表示,这些视网膜色素病变患者在60天和天内能快速且显著的提高视敏度,且得以维持、甚至改善,十分令人欣慰。在国内,4月9日,复星医药宣布,其控股子公司上海复星医药产业发展有限公司与英国ReNeuron公司签订许可协议,ReNeuron授权复星医药产业在中国境内及领域内独家临床开发、生产和商业化CTX产品和hRPC产品。根据协议条款,ReNeuron将获得万美元的首付款,生产及商业化里程碑付款将高达约1.05亿美元。

ReNeuron公司产品管线

hRPC产品,是基于美国哈佛大学Schepens眼科研究所(SchepensEyeResearchInstitute)的技术开发的、处于临床阶段的人视网膜祖细胞系,主要用于治疗视网膜色素变性。视网膜色素变性是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变,主要表现为慢性进行性视野缺失、夜盲、色素性视网膜病变和视网膜电图异常,引起视力进行性下降,最终可导致失明。视网膜色素变性已经被收录于中国国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》(年5月)和美国FDA的罕见病目录中。

早期研究表明,hRPC产品或可通过再生光感受器细胞并整合入视网膜、营养因子释放、修复损伤的视网膜细胞,从而有利于提升视网膜色素变性患者的视力,延缓甚至阻止失明的进程。hRPC产品已获得欧洲EMA与美国FDA授予的孤儿药资格,以及美国FDA授予的快速审评(Fasttrack)资格。

协议中的另一个产品,CTX产品是基于ReNeuron的专有技术平台开发的、处于临床试验阶段的、永生化的人神经干细胞系,主要用于治疗脑卒中后残疾。脑卒中是一种由于脑部血管突然破裂或因血管阻塞导致血液不能流入大脑而引起脑组织损伤的急性脑血管疾病,包括缺血性卒中和出血性卒中。依据《中国脑卒中防治报告》以及国家卒中流行病学调查(NESS-China),脑卒中是我国成年人致死、致残的首位病因。

早期研究表明,CTX产品或可通过神经营养因子释放,形成新的微血管群和新的神经连接,修复损伤细胞与坏死组织,从而有利于改善脑卒中后残疾患者的肢体运动功能。CTX产品主要针对脑卒中后稳定期的治疗,预计治疗时间窗为脑卒中发作后6个月或更长时间。目前,该产品正在美国开展多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验。

ReNeuron成立于年,是细胞疗法的先驱,专注于多种临床未满足需求的适应症,利用其独特的干细胞技术,研究和开发新型异体细胞治疗产品。总部位于英国的细胞治疗药物开发全球领导者。

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